Ελένη Τέντου: Τα σπάνια νοσήματα αφορούν λίγους, αλλά επηρεάζουν όλη την κοινωνία

Οι μεγάλες φαρμακευτικές εταιρίες είναι συνυφασμένες στο μυαλό μας περισσότερο με το εμπορικό κέδρος και λιγότερο με τον ανθρωπισμό. Ωστόσο, υπάρχουν και εκείνες που με γνώμονα την προαγωγή της καινοτομίας και τη προσφορά στην ανθρώπινη ευημερία, «αγωνίζονται» για την πρόσβαση στην φαρμακευτική αγωγή σε όλους. Ακόμη και στους λίγους, που πάσχουν από σπάνιες παθήσεις για τις οποίες μόνη επιλογή είναι τα «ορφανά» φάρμακα.

Το health.in.gr μίλησε με την Ελένη Τέντου*, πρόεδρο και διευθύνουσα σύμβουλο της Actelion Hellas S.Α. για την συνύπαρξη επιστημονικής έρευνας, ανθρωπισμού και εμπορικού κέδρους. Η συγκεκριμένη εταιρεία βιοτεχνολογίας διαθέτει ευρεία γκάμα σκευασμάτων για σπάνιες παθήσεις, και όχι μόνο, παρέχοντας στον έλληνα πάσχοντα ελπίδα θεραπείας και καλύτερης ποιότητας ζωής.

Κυρία Τέντου, ας πάρουμε τα πράγματα από την αρχή. Τι είναι τα ορφανά φάρμακα και σε ποιους απευθύνονται;

Όπως πολύ σωστά αναφέρατε, η Actelion Hellas μπορεί να μετρά μόλις 12 χρόνια ζωής στην Ελλάδα, αλλά είναι μια από τις μεγαλύτερες εταιρίες βιοτεχνολογίας στην Ευρώπη, με εξειδίκευση στα «ορφανά» φάρμακα. Πρόκειται δηλαδή για φάρμακα που προορίζονται για τη θεραπεία των λεγόμενων «σπανίων παθήσεων». Με τον όρο αυτό, τόσο στην Ευρώπη όσο και στις ΗΠΑ, χαρακτηρίζεται το νόσημα που έχει λιγότερα από 5 κρούσματα ανά 10.000 άτομα. Άρα λοιπόν, κάθε πάθηση που πληροί αυτό το κριτήριο χαρακτηρίζεται ως «σπάνια πάθηση». Αξίζει δε να αναφέρουμε ότι συνήθως οι παθήσεις αυτές είναι απειλητικές για τη ζωή του ασθενή και συνεπάγονται σοβαρές αναπηρίες.
Τα φάρμακα που απευθύνονται σε αυτές τις παθήσεις χαρακτηρίζονται «ορφανά» κατόπιν σχετικής γνωμοδότησης της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για τα Ορφανά Ιατρικά Προϊόντα (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP), που τελεί υπό την αιγίδα του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ).

Στην Ελλάδα υπάρχουν ασθενείς που παίρνουν «ορφανά» φάρμακα;

Βεβαίως, όπως και σε όλες τις χώρες του κόσμου. Απλά, οι έλληνες ασθενείς δεν έχουν πρόσβαση σε όλα τα «ορφανά» φάρμακα, που είναι εγκεκριμένα στην Ευρώπη. Από τον μέχρι πρότινος ανηρτημένος κατάλογο στην ηλεκτρονική σελίδα του EMA που περιλαμβάνει 75 «ορφανά» φάρμακα, στην Ελλάδα επισήμως κυκλοφορούν μόνο τα 43. Ωστόσο, υπάρχουν και άλλα 11 που εισάγονται μέσω του ΙΦΕΤ, διότι οι παρασκευάστριες εταιρίες δεν δραστηριοποιούνται στην Ελλάδα. Και φυσικά όλα τα υπόλοιπα δεν κυκλοφορούν καθόλου στη χώρα μας.

Για τα 43 «ορφανά» φάρμακα που βρίσκονται στο Δελτίο Τιμών Φαρμάκων, το κόστος για το ελληνικό σύστημα υγείας, να υποθέσουμε ότι είναι υψηλό;

Εάν δει κανείς το συνολικό ύψος της ετήσιας φαρμακευτικής δαπάνης, δε μπορώ να πω ότι το κόστος των «ορφανών» φαρμάκων είναι ιδιαίτερα υψηλό. Αναλογιστείτε μόνο ότι, η ετήσια φαρμακευτική δαπάνη για φέτος έχει υπολογιστεί ότι θα φτάσει στα 2,37 δισεκατομμύρια ευρώ, ενώ η δαπάνη των κυκλοφορούντων «ορφανών» φαρμάκων στην Ελλάδα που είναι εγγεγραμμένα στο Κοινοτικό Μητρώο και βρίσκονται ακόμη εν’ ισχύ ανέρχεται, σύμφωνα με στοιχεία πωλήσεων από τον ΕΟΦ, περίπου στα 50 εκατομμύρια ευρώ ετησίως.

Συνεπώς δεν έχει λογική βάση το επιχείρημα που διατυπώνεται συχνά ότι, σε εποχές οικονομικής δυσχέρειας, όπως η περίοδος που διανύει η χώρα μας, και επιτάσσεται ο περαιτέρω περιορισμός της φαρμακευτικής δαπάνης, τα «ορφανά» φάρμακα επιβαρύνουν τον κρατικό προϋπολογισμό. Αντιθέτως, πιστεύετε ότι η Πολιτεία μπορεί να αντιμετωπίσει αλλιώς τα «ορφανά» φάρμακα, ώστε να υπάρχει διττό όφελος για τους ασθενείς και το κράτος;

Αυτή είναι μια πολύ καλή ερώτηση και θα την χαρακτήριζα μάλιστα «προκλητική», δεδομένου ότι αν υπάρξει αλλαγή προς ισότιμη μεταχείριση των «ορφανών» φαρμάκων, τότε το όφελος θα είναι πολύ μεγάλο για το κράτος. Όπως προανέφερα, αυτή τη στιγμή μόνο 43 «ορφανά» φάρμακα κυκλοφορούν επίσημα στην Ελλάδα. Αυτό σημαίνει ότι οι εταιρίες που τα έχουν, βρίσκονται στην Ελλάδα, δραστηριοποιούνται εδώ, απασχολούν κόσμο, πληρώνουν rebate, clawback, φόρους και το πιο σημαντικό: διαθέτουν αυτά τα φάρμακα στους έλληνες ασθενείς, στην καλύτερη τιμή, δηλαδή την φθηνότερη τιμή στην Ευρώπη.
Αντιθέτως, τα «ορφανά» φάρμακα που εισάγονται μέσω του ΙΦΕΤ, επιβαρύνουν τον κρατικό προϋπολογισμό γιατί εισάγονται με μια πολύ υψηλότερη τιμή απ’ αυτή που δυνητικά θα είχαν, αν τα φάρμακα κυκλοφορούσαν στην Ελλάδα. Έτσι, το ελληνικό κράτος χάνει χρήματα από διαφυγόντες φόρους που δεν πληρώνουν οι εταιρίες αφού δεν δραστηριοποιούνται εδώ, χρήματα από clawback και rebate που δεν καταβάλλονται και βεβαίως θέσεις εργασίας από ανθρώπους που οι εταιρίες θα απασχολούσαν εάν βρίσκονταν στην Ελλάδα. Συνεπώς, είναι προς όφελος της ελληνικής κοινωνίας και του κράτους και βεβαίως των ασθενών που πάσχουν από σπάνια νοσήματα, οι εταιρίες που έχουν τέτοια φάρμακα να δραστηριοποιούνται στην Ελλάδα.

Εκτός της Actelion Hellas υπάρχουν και άλλες φαρμακευτικές εταιρίες που διαθέτουν «ορφανά» φάρμακα στην Ελλάδα. Έχετε κάνει κάποια συγκροτημένη κίνηση προσέγγισης του υπουργείου Υγείας ώστε να δοθεί μια μόνιμη λύση στην κυκλοφορία των «ορφανών» φαρμάκων;

Στα 12 χρόνια δραστηριοποίησής της στην Ελλάδα, η Actelion έχει κάνει είτε μόνη της (διότι ήταν από τις μόνες εταιρίες κάποτε που είχε φάρμακα για σπάνιες παθήσεις), είτε σε συνεργασία με άλλες εταιρίες, διάφορα διαβήματα προς το υπουργείο Υγείας και τον ΕΟΦ, στο να θεσπιστεί ένα εθνικό πλαίσιο για την κυκλοφορία των ορφανών φαρμάκων στην Ελλάδα. Και αυτό δεν είναι απλά ένα αίτημα κάποιων εταιρειών που έχουν «ορφανά» φάρμακα, είναι υποχρέωση της Ελλάδας που απορρέει από τους δύο ευρωπαϊκούς κανονισμούς για τα «ορφανά» φάρμακα. Δηλαδή, τα κράτη-μέλη της ΕΕ υποχρεούνται να θεσπίσουν πέραν από το ευρωπαϊκό πλαίσιο κινήτρων που υπάρχει αυτή τη στιγμή και το δικό του εθνικό πλαίσιο κινήτρων των εγκεκριμένων «ορφανών» φαρμάκων.
Με απλά λόγια αυτό σημαίνει ότι, από τη στιγμή που μια χρηματική επένδυση στην έρευνα θα οδηγήσει στην δημιουργία ενός καινοτόμου φαρμάκου για ένα σπάνιο νόσημα, η ΕΕ λέει στα μέλη της «είστε υπεύθυνα ώστε αυτό το φάρμακο να τύχει της άμεσης πρόσβασης των ασθενών που το έχουν ανάγκη».
Αξίζει να σημειωθεί ότι στο 7ο ευρωπαϊκό πλαίσιο, οι σπάνιες παθήσεις έχουν χαρακτηριστεί ως πρώτη προτεραιότητα της ΕΕ. Και αυτό γιατί, αν μια σπάνια πάθηση μείνει αθεράπευτη το κόστος για το κράτος είναι πολύ μεγαλύτερο από το να την θεραπεύσει.
Και για να αντιληφθείτε τι εννοούμε σχετικά με το υψηλότερο κρατικό κόστος μιας αθεράπευτης σπάνιας πάθησης, θα σας δώσω ένα παράδειγμα που αφορά την εταιρεία μας: Ένα από τα φάρμακα μας έχει ένδειξη για δακτυλικά έλκη σε υπόστρωμα σκληροδέρματος. Πρόκειται για μια σπάνια και απειλητική για τη ζωή του ασθενή νόσο, με πολύ πτωχή πρόγνωση και επιβίωση. Η εμφάνιση τέτοιων δακτυλικών ελκών σε ασθενή με σκληρόδερμα, μπορεί να οδηγήσει σε σοβαρές επιπλοκές όπως είναι οι λοιμώξεις, η γάγγραινα, ή ακόμη ο αυτοακρωτηριασμός ή ο χεορουργικός ακρωτηριασμός σε προχωρημένα στάδια. Όπως αντιλαμβάνεστε ακρωτηριασμός σημαίνει αναπηρία με ότι αυτό συνεπάγεται για τον ίδιο τον ασθενή και την κοινωνία. Αλλά αυτό μέχρι πρότινος που δεν υπήρχε θεραπεία και η προσέγγιση ήταν συμπτωματική. Όταν λοιπόν, ένα από τα φάρμακά μας πήρε την ένδειξη για τα δακτυλικά έλκη, αυτό που είδαμε είναι ότι οι ασθενείς αυτοί δεν ακρωτηριάζονται πια. Παραμένουν ενεργοί, μπορούν και συνεχίζουν να εξυπηρετούν τον εαυτό τους και είναι χρήσιμοι στην κοινωνία.

Το παράδειγμα που δώσατε είναι μια ισχυρή απόδειξη ότι αξίζει να επενδύουμε στην έρευνα και την ανάπτυξη «ορφανών» φαρμάκων, παρότι απευθύνονται αναλογικά σε μια πολύ μικρή ομάδα ασθενών. Αλλά ποιο είναι το ποσό που επενδύει μια εταιρεία στην έρευνα και ποιο το προσδοκώμενο κέρδος;

Το αν θα επενδύσεις στα σπάνια νοσήματα ή όχι, είναι καθαρά μια στρατηγική απόφαση. Και είναι στρατηγική, γιατί εμπλέκονται πολλοί παράγοντες που όμως συμπυκνώνονται σε τρεις λέξεις: «mission», «vision» και «values». Άρα, ως εταιρία πρέπει πρώτα να έχεις χαρτογραφήσει ποια είναι η αποστολή σου, ποιο είναι το όραμά σου και ποιες είναι οι αξίες σου. Εάν κοιτάξει κανείς ιστορικά ποιες ήταν οι εταιρίες που επένδυσαν στην έρευνα των σπανίων παθήσεων, θα δει ότι ήταν εταιρίες που δεν ήταν καθόλου γνωστές στο διεθνές στερέωμα. Ήταν αυτό που λέμε small-medium enterprises. Και σε ότι αφορά την Ευρώπη, για να μιλάμε για την «αυλή» μας, η πλειοψηφία αυτών των εταιρειών την προηγούμενη δεκαετία ήταν μικρομεσαίες εταιρίες βιοτεχνολογίας
Αλλά πίσω από κάθε τέτοια εταιρία κρύβεται ένα όραμα. Το όραμα αυτό μπορεί να μην έχει να κάνει αποκλειστικά με οικονομικά μεγέθη, ως πρώτη προτεραιότητα. Το πιο σημαντικό εδώ είναι εάν ο ηγέτης της εταιρίας παίρνει μεγάλα ρίσκα ή όχι. Διότι το να επενδύεις στην έρευνα για τα σπάνια νοσήματα που συνιστούν την αιχμή του δόρατος στην έρευνα και την καινοτομία, είναι ένα μεγάλο ρίσκο.
Και το λέω αυτό γιατί, όταν επενδύεις σε μια σπάνια νόσο, που δεν υπάρχει θεραπεία, δεν υπάρχει ιστορικό προηγούμενο, δεν ξέρεις που πας. Μπορεί να φτάσεις στο στάδιο ΙΙΙ της κλινικής ανάπτυξης του προϊόντος (δηλαδή λίγο πριν την έγκριση κυκλοφορίας του φαρμάκου) και ξαφνικά να ανακαλύψεις ότι το φάρμακο αυτό έχει ανεπιθύμητες ενέργεις ή δράσεις που δεν ήταν προβλέψιμες στα προηγούμενα στάδια ανάπτυξης, όπως για παράδειγμα αλληλεπιδράσεις με κάποιο άλλο φάρμακο που χρησιμοποιείται ευρέως, κάτι που μπορεί να αποκλείσει τη χρήση του στον άνθρωπο και συνεπώς την κυκλοφορία του. Αυτό πρακτικά σημαίνει ότι έχεις χάσει όλα τα χρήματα που έχεις επενδύσει στην έρευνα. Αυτό σημαίνει «ρίσκο».

Αντιλαμβάνομαι λοιπόν ότι ο λόγος που, αυτές οι μεσαίου μεγέθους εταιρίες βιοτεχνολογίας συνεχίζουν να υπάρχουν, είναι γιατί έχουν άλλη βάση. Θα λέγατε ότι είναι περισσότερο ανθρωποκεντρικές, επενδύοντας στην προαγωγή της επιστήμης και το κοινωνικό καλό;

Αυτό είναι αλήθεια και γίνεται αντιληπτό από τον καθένα που γνωρίζει την πορεία του ιδρυτή της Actelion, τον Jean-Paul Clozel, το όραμα του οποίου πρεσβεύει ακριβώς αυτό. Είναι γιατρός και όχι άνθρωπος των οικονομικών, άρα και αυτό κάνει μια μικρή διαφορά στην αποστολή της εταιρείας. Σε κάθε περίπτωση όμως για να είμαστε πραγματιστές, χρειάζεσαι έσοδα για να συνεχίσεις να υπάρχεις. Η Actelion επανεπενδύει το 27% των εσόδων της στην έρευνα για την ανάπτυξη καινοτόμων φαρμάκων και σε ερευνητικά προγράμματα υψηλού ρίσκου.

Επειδή είπατε για έσοδα που επανεπενδύονται στην έρευνα, πόση κατανόηση υπάρχει από τη μητρική εταιρία ως προς τις δυσχέρειες που συναντάτε κατά την εκτέλεση του business plan σας στην Ελλάδα;

Είναι μια προκλητική ερώτηση, που έχει όμως και μια προκλητική απάντηση που πολλούς τους αιφνιδιάζει. Εμείς είμαστε ευγνώμονες που ανήκουμε στο γκρουπ της Actelion, διότι πηγαίνει εξαιρετικά καλά. Και είμαστε ευγνώμονες, γιατί αυτό επιτρέπει στην ελληνική Actelion να υπάρχει στην Ελλάδα, υπό τις σημερινές δύσκολες συνθήκες.
Όπως γνωρίζετε, τα φάρμακά μας διακινούνται από νοσοκομεία ή είναι διαθέσιμα μόνο μέσω των φαρμακείων του ΕΟΠΥΥ. Άρα πελάτης μας είναι το κράτος και όταν η ελληνική κυβέρνηση πήρε την απόφαση να αποπληρώσει τους προμηθευτές των νοσοκομείων με κρατικά ομόλογα, που στη συνέχεια «κουρεύτηκαν», η Actelion βρέθηκε σε παρά πολύ δυσχερή θέση. Ωστόσο, πήραμε «ψήφο» εμπιστοσύνης από την μητρική μας εταιρία να συνεχίσουμε να δραστηριοποιούμαστε στην Ελλάδα. Και αυτό κατέστη εφικτό χάρη στην αξιοπιστία των ατόμων που στελεχώνουν το ελληνικό σκέλος της Actelion και στο προσωπικό μου όραμα για ένα καλύτερο αύριο για τη χώρα. Πρέπει να κάνουμε ριζικές αλλαγές τώρα, στο χώρο της υγείας και να επανατοποθετηθούμε όλοι στο νέο πλαίσιο για τη χώρα μας.

Συνεπώς δεν υπάρχει περίπτωση αποχώρησης της Actelion από την Ελλάδα, λόγω της οικονομικής κρίσης;

Αυτό που μπορώ να σας πω με σιγουριά σήμερα είναι ότι, βλέποντας τα σημερινά δεδομένα, διότι οι άνθρωποι του «επιχειρείν» λειτουργούμε με στοιχεία, τα πράγματα είναι ενθαρρυντικά για την Ελλάδα. Η παρουσία μας λοιπόν στην Ελλάδα είναι δεδομένη αφού επεκτείνουμε συνεχώς τη δράση μας προς πολλές κατευθύνσεις στηρίζοντας τους ασθενείς, τις Αρχές και βρίσκοντας λύσεις όπου υπάρχουν θέματα.

Η Actelion έχει στο επίκεντρό της τον άνθρωπο και τη βελτίωση της υγείας των ατόμων με σπάνια νοσήματα. Με την Πανελλήνια Ένωση Σπανίων Παθήσεων τι είδους σχέση έχετε;

Η Actelion είναι προσανατολισμένη στην καινοτομία και στη δημιουργία φαρμάκων που δεν «ίδια με κάποια άλλα» γιατί απευθύνεται σε ασθενείς με σπάνια νοσήματα. Και με χαροποιεί ιδιαίτερα το γεγονός ότι οι ασθενείς αυτοί παγκοσμίως έχουν πλέον αποκτήσει «φωνή». Στις περισσότερες χώρες της Ευρώπης, στις ΗΠΑ, την Αυστραλία και την Ιαπωνία, στις υγειονομικές επιτροπές υπάρχουν εκπρόσωποι των συλλόγων ασθενών. Διότι εκείνοι γνωρίζουν καλύτερα απ’ όλου μας τα θέματα που τους αφορούν. Στην Ελλάδα νομίζω ότι, πρέπει να κάνουμε μεγαλύτερη προσπάθεια προς αυτή την κατεύθυνση. Αν και τελευταίως παρατηρώ κινήσεις από τη μεριά του υπουργείου Υγείας προς τη μεριά των ασθενών να ενσωματώσουν τις φωνές τους σε μια συζήτηση που αφορά θέματα του συνόλου των ασθενών. Και συγκεκριμένα για τα σπάνια νοσήματα, επειδή η χώρα μας είναι υπόχρεη θέσπισης ενός σχεδίου δράσης για τα σπάνια νοσήματα, νομίζω ότι η φωνή των ασθενών είναι αρκετά δυνατή.
Ως προς τη δική μας επικοινωνία με τους συλλόγους των ασθενών και την υποστήριξη τους, θα σας πω ότι αυτή γίνεται στο πλαίσιο που ορίζεται από τον ευρωπαϊκό κώδικα δεοντολογίας, των αυστηρών πολιτικών της εταιρείας μας και βεβαίως τον κώδικα δεοντολογίας του ΣΦΕΕ. Άρα τίποτα λιγότερο και τίποτα περισσότερο απ’ αυτό που ορίζουν οι κώδικες. Σε κάθε περίπτωση στηρίζουμε τις προσπάθειες των συλλόγων για ευαισθητοποίηση του κοινού, στην οργάνωση συνεδρίων και στην προβολή των θεμάτων τους στα όργανα της Πολιτείας και την ιατρική κοινότητα.

Πως αξιολογείτε τη δράση της Πανελλήνιας Ένωσης Σπανίων Παθήσεων;

Η Πανελλήνια Ένωση Σπανίων Παθήσεων μετρά αρκετά χρόνια δράσης στην Ελλάδα και πιστεύω ότι έχει αξιόλογο έργο να επιδείξει. Προσπαθούν με ελάχιστη υποστήριξη από το κράτος, να αναπτύξουν ένα πλαίσιο πρόσβασης σε εξειδικευμένα επιστημονικά κέντρα και γενικότερα να αποκτήσουν επικοινωνία με την επιστημονική κοινότητα. Επίσης, ο ρόλος τους είναι ιδιαίτερα σημαντικός στην υποστήριξη των ασθενών με σπάνια νοσήματα, όσο και των οικογενειών τους ή των ανθρώπων που τους φροντίζουν. Εμείς στεκόμαστε στο πλευρό τους σε ότι αφορά την επιστημονική ενημέρωση που ζητούν ή στη διοργάνωση εκδηλώσεων οι οποίες απαιτούν οικονομική ή άλλου είδους υποστήριξη για να γίνουν. Εξάλλου, η Πανελλήνια Ένωση Σπανίων Παθήσεων έχει τη δική της ξεχωριστή δράση κι εμείς ως εταιρείες με εξειδίκευση στον τομέα των σπανίων παθήσεων, τη δική μας, όμως με κοινό αποδέκτη τον ασθενή.

Κι ενώ η σχέση σας είναι ξεκάθαρη με τους ασθενείς, με την ιατρική κοινότητα τι γίνεται; Οι φαρμακευτικές εταιρίες κάνουν ενημερωτικές δράσεις για τα «ορφανά» φάρμακα, ώστε στην περίπτωση που οι γιατροί αντιμετωπίζουν έναν ασθενή με σπάνιο νόσημα να ξέρουν ποιο είναι το αποτελεσματικό θεραπευτικό σχήμα;

Κι αυτή η ερώτηση είναι πολύ σημαντική, διότι θίγει ένα θέμα στο οποίο ως χώρα πρέπει να κάνουμε πολλά βήματα βελτίωσης και οι εταιρείες που έχουν «ορφανά» καινοτόμα φάρμακα μπορούν να παίξουν σημαντικό ρόλο. Στην πραγματικότητα, οι γιατροί που είναι σε θέση να θεραπεύσουν σπάνια νοσήματα είναι παρά πολύ λίγοι. Γιατί είναι εξειδικευμένοι γιατροί. Όμως οι γιατροί της κοινότητας δεν σημαίνει ότι δεν φέρουν καμιά ευθύνη. Αντιθέτως, διαδραματίζουν καθοριστικό ρόλο στην έγκαιρη ανίχνευση και διάγνωση ενός σπανίου νοσήματος. Γιατί, αυτοί είναι οι πρώτοι που θα συναντήσουν τον ασθενή που πάσχει από ένα σπάνιο νόσημα. Πρέπει να έχουν τη γνώση να αναγνωρίσουν τα συμπτώματα ή κλινικά σημεία της πάθησης, να αντιληφθούν ότι ο συγκεκριμένος ασθενής μπορεί να έχει ένα σπάνιο νόσημα, να κάνουν σωστή διάγνωση και στη συνέχεια να τον παραπέμψουν στο ειδικό κέντρο για θεραπεία. Διότι οι σπάνιες παθήσεις χρειάζονται εξειδικευμένα φάρμακα και ο ασθενής ολιστική προσέγγιση. Και μαζί μ’ αυτόν χρειάζεται υποστήριξη και εκπαίδευση και η οικογένεια του.
Και η ολοκληρωμένη αυτή φροντίδα μπορεί να γίνει μόνο μέσα από εξειδικευμένα κέντρα.

Ναι αλλά στην Ελλάδα ξέρετε το επίκεντρο είναι ο γιατρός και όχι ο ασθενής, όπως στον υπόλοιπο κόσμο. Θα έχει τύχει να ακούσετε για διαμάχες ως προς το ποια ιατρική ειδικότητα πρέπει να αντιμετωπίσει ένα περιστατικό.

Το επίκεντρο πρέπει πάντα να είναι ο ασθενής. Η έμπνευση είναι ο ασθενής για το τι θα κάνεις. Αλλά δε μπορούμε να αποποιηθούμε την ευθύνη ότι σήμερα μπορούμε ως εταιρίες να συμβάλουμε στην ενημέρωση της ευρείας ιατρικής κοινότητας. Όπως για παράδειγμα, νεώτερα δεδομένα για την πνευμονική αρτηριακή υπέρταση, διαγνωστικά εργαλεία για την έγκαιρη ανίχνευση της πάθησης, διεθνείς κατευθυντήριες οδηγίες, νέα φαρμακευτικά σχήματα. Ή το πώς θα αναγνωρίσει ο γιατρός ότι ένα παιδί δεν έχει επιληπτικές κρίσεις αλλά πάσχει από ένα νευρομεταβολικό γενετικό νόσημα, όπως η νόσοσ Niemann Pick C.
Δεν επιτρέπεται να έχουμε λανθασμένες διαγνώσεις σε απειλητικά για τη ζωή νοσήματα, όταν μπορούμε να βοηθήσουμε την ιατρική κοινότητα να τα αναγνωρίσει έγκαιρα. Διότι το όφελος θα είναι πολύ μεγαλύτερο απ’ ότι νομίζουμε. Αν αναγνωρίσουμε σε μια κοινότητα τους ασθενείς που έχουν ένα γενετικό νόσημα, με τη βοήθεια του προγεννητικού ελέγχου και της γενετικής συμβουλευτικής, κάποτε η θεραπεία του γενετικού αυτού νοσήματος θα εκλείψει διότι δεν θα γεννιούνται νέοι πάσχοντες. Άρα η διαχείριση μια πάθησης έχει πάρα πολύ μεγάλη σημασία.
Και ρόλος των φαρμακευτικών εταιριών, περιλαμβανομένης και της Actelion, δεν εστιάζεται μόνο στην ανάπτυξη και κυκλοφορία των φαρμάκων, αλλά και στην δημιουργία μακροχρόνιων διαύλων επικοινωνίας ώστε να παρέχεται επιστημονικά τεκμηριωμένη ενημέρωση στην ιατρική κοινότητα, ώστε ο γιατρός να κάνει τις καλύτερες επιλογές γιά τον ασθενή του.

Άρα λοιπόν στόχος δεν είναι μόνο οι σωστές θεραπείες αλλά και τα διαθέσιμα διαγνωστικά μέσα;

Αυτό είναι αληθές τουλάχιστον για όσα νοσήματα είναι σπάνια. Όπως στην περίπτωση των σπάνιων γενετικών νοσημάτων, για να παραπέμψει ο ιατρός κάποιον ασθενής για γενετικό έλεγχο και προσδιορισμό, πρέπει με τα κατάλληλα διαγνωστικά εργαλεία να έχει αποκλείσει άλλα νοσήματα και να έχει αναγνωρίσει συμπτώματα ή σημεία χαρακτηριστικά υψηλής υποψίας για τη σπάνια νόσο. Η γνώση των σύγχρονων διαγνωστικών εργαλείων απαιτεί συνεχή ενημέρωση και εκπαίδευση της ιατρικής κοινότητας.
Και σ’ αυτό ακριβώς το σκέλος, η Actelion Hellas θέσπισε ένα πρόγραμμα υποτροφιών με τη συνεργασία της Ελληνικής Καρδιολογικής Εταιρίας και πρόσφατα με τη Ελληνική Ρευματολογική Εταιρία. Οι κατάλληλοι υπότροφοι θα επιλεγούν από τις δύο επιστημονικές εταιρίες και θα παρακολουθήσουν προγράμματα εξειδίκευσης για σπάνια νοσήματα σε Κέντρα Αριστείας του εξωτερικού, που είναι ταυτόχρονα και κέντρα αναφοράς για τις θεραπείες αυτών των σπανίων παθήσεων.

Να ελπίσουμε ότι αυτό το πρόγραμμα υποτροφιών θα αποτελέσει τη βάση για τη δημιουργία εξειδικευμένων κέντρων θεραπείας σπανίων παθήσεων στην Ελλάδα;

Είναι απόλυτα σαφές ότι πρέπει να πάμε προς αυτή την κατεύθυνση. Τα σπάνια νοσήματα δεν μπορούν να αντιμετωπιστούν από μεμονωμένους γιατρούς. Χρειάζονται προσέγγιση στην οποία πολλές φορές εμπλέκονται περισσότερες από μία ιατρικές ειδικότητες, απαιτείται ψυχολογική υποστήριξη του ασθενή και εκπαίδευση της οικογένειας του,σε κάποιες περιπτώσεις το είδος της θεραπείας μπορεί να απαιτεί 24ωρη υποστήριξη, κάτι που σήμερα στην Ελλάδα βρίσκεται σε πρόωρα στάδια ανάπτυξης. Αντιλαμβάνεστε λοιπόν ότι, μπορεί τα σπάνια νοσήματα να αφορούν λίγους αριθμητικά ασθενείς, αλλά επηρεάζουν τελικά το σύνολο της κοινωνίας.


Πηγή: http://health.in.gr