Νεότερα δεδομένα στη θεραπεία της αιμορροφιλίας Α

Καινούριο σκεύασμα μακράς δράσης.
Η Αιμορροφιλία Α, επίσης γνωστή ως ανεπάρκεια παράγοντα VIII ή κλασσική αιμοφιλία, είναι κληρονομική αιμορραγική διαταραχή στην οποία μία από τις πρωτεΐνες που απαιτούνται για τον σχηματισμό θρόμβων στο αίμα λείπει ή είναι σε χαμηλά επίπεδα. Η αιμοφιλία Α, ο πιο κοινός τύπος της αιμοφιλίας, προκαλείται από μία ανεπάρκεια μιας πρωτεΐνης υπεύθυνης για την πήξη του αίματος, γνωστή ως παράγοντας VIII. Η Αιμοφιλία Α χαρακτηρίζεται από παρατεταμένη ή αυτόματη αιμορραγία, ιδιαίτερα στους μυς, τις αρθρώσεις, ή τα εσωτερικά όργανα.

Η τρέχουσα τυπική θεραπεία για την αντιμετώπιση της αιμορροφιλίας Α είναι η υποκατάσταση του Παράγοντα VIII προκειμένου να κρατηθούν τα επίπεδα αρκετά υψηλά ώστε να μειωθεί ο κίνδυνος αιμορραγίας, με χορήγηση του παράγοντα εξωγενώς.

Η Bayer επενδύοντας εδώ και χρόνια στην έρευνα για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας, διαθέτει προϊόν της κατηγορίας αυτής, το οποίο περιέχει ανθρώπινο παράγοντα πήξης VIII που παρασκευάζεται με μια μέθοδο που είναι γνωστή ως «τεχνολογία ανασυνδυασμένου DNA», παράγεται δηλαδή από ένα κύτταρο που λαμβάνει ένα γονίδιο (DNA), το οποίο το καθιστά ικανό να παράγει τον ανθρώπινο παράγοντα πήξης VIII. Γενικά, για όλα τα προϊόντα της κατηγορίας αυτής, η προφύλαξη μπορεί να απαιτεί θεραπεία με συχνότητα μέρα παρά μέρα, λόγω της μικρής ημίσειας ζωής των προϊόντων παράγοντα VIII που υπάρχουν σήμερα.

Με στόχο πάντα το όφελος του ασθενούς και την εξασφάλιση της καλύτερης συμμόρφωσης του στη θεραπεία, η Bayer συνεχίζει την έρευνα στην αντιμετώπιση της Αιμορροφιλίας Α με δύο ακόμα παράγοντες. Μάλιστα, τον Φεβρουάριο του 2014 ή εταιρεία ανακοίνωσε ότι το κλινικό πρόγραμμα των υπό έρευνα σκευασμάτων, έδωσε ενθαρρυντικά αποτελέσματα όσον αφορά την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια για την θεραπεία ασθενών που πάσχουν από αιμορροφιλία Α.

Το νέο σκεύασμα μακράς δράσης περιέχει τοποειδικό πεγκυλιώμενο Παράγοντας VIII. Σύμφωνα με τα αποτελέσματα της μελέτης επιτεύχθηκε τον πρωταρχικός στόχος, που ήταν η προστασία από τις αιμορραγίες με λιγότερες εγχύσεις.

Στην μελέτη, ο ο τοποειδικός πεγκυλιώμενος Παράγοντας VIII προσέφερε προστασία από τις αιμορραγίες όταν χρησιμοποιήθηκε προφυλακτικά κάθε επτά ημέρες, κάθε πέντε ημέρες, και δύο φορές την εβδομάδα. Η ουσία ήταν επίσης αποτελεσματική για την θεραπεία της οξείας και αυτόματης αιμορραγίας όπου το 91 % αυτών ελέγθηκε με μία ή δύο εγχύσεις. Η αποτελεσματική θεραπεία των ασθενών με λιγότερες εγχύσεις μπορεί να οδηγήσει στη βελτίωση της ποιότητας ζωής των ατόμων που πάσχουν από αιμορροφιλία Α. το προϊόν αναμένεται κα κατατεθεί προς έγκριση το δεύτερο εξάμηνο του 2014 και εικάζεται ότι θα είναι διαθέσιμο στις πρώτες αγορές το τελευταίο τρίμηνο του 2015.

Τα θετικά αυτά αποτελέσματα οδήγησαν την εταιρεία να προχωρήσει με επένδυση άνω των 500 εκατομμυρίων ευρώ στα εργοστάσια παραγωγής στο Βούπερταλ και το Λεβερκούζεν, ώστε να αναπτυχθούν νέες εγκαταστάσεις για την παραγωγή των υπό μελέτη θεραπειών αιμορροφιλίας με ανασυνδυασμένο παράγοντα VIII.

Σύμφωνα με δηλώσεις του Δρ Olivier Brandicourt, Διευθύνοντος Συμβούλου του Τομέα Υγείας της Bayer, η επένδυση αυτή θα είναι μία από τις μεγαλύτερες στην ιστορία του Τομέα και αποδεικνύει την ισχυρή δέσμευση της εταιρείας στον τομέα της αιμοφιλίας Α. Ως αποτέλεσμα αυτής της επένδυσης η Bayer θα δημιουργήσει περίπου 500 νέες θέσεις εργασίας στις εγκαταστάσεις της στο Λεβερκούζεν και το Βούπερταλ ως το έτος 2020.

Πηγή: http://www.newsbeast.gr