Πρώτη κλινική δοκιμή εισαγωγής βλαστοκυττάρων σε έμβρυα

Στόχος η θεραπεία ανίατης γενετικής νόσου, που καθιστά εύθραυστα τα οστά.
Στην πρώτη στον κόσμο κλινική δοκιμή εμφύτευσης βλαστικών κυττάρων σε μωρά που βρίσκονται ακόμη στη μήτρα ανακοίνωσαν ότι προχωρούν βρετανοί και σουηδοί επιστήμονες. Στόχος είναι τα κύτταρα αυτά να λειτουργήσουν θεραπευτικά γι' αυτά τα παιδιά, που θα γεννηθούν με μια ανίατη γενετική νόσο, η οποία καθιστά εύθραυστα τα οστά.

Η δοκιμή που, σύμφωνα με το BBC, θα αρχίσει τον ερχόμενο Ιανουάριο, θα πραγματοποιηθεί από επιστήμονες του Ιατρικού Ινστιτούτου Καρολίνσκα του Πανεπιστημίου της Στοκχόλμης και του βρετανικού νοσοκομείου Great Ormond Street. Τα βλαστοκύτταρα θα προέλθουν από έμβρυα των οποίων έχει τερματισθεί πρόωρα η κύηση.

Η λεγόμενη «ατελής οστεογένεση» εμφανίζεται με συχνότητα περίπου μία φορά ανά 25.000 γεννήσεις και μπορεί να αποβεί μοιραία για τα μωρά που γεννιούνται με πολλαπλά κατάγματα. Ακόμη και όσα παιδιά επιβιώνουν, στη συνέχεια μπορεί να παθαίνουν μέχρι και 15 κατάγματα ετησίως, να έχουν εύθραυστα δόντια, να μην ακούνε καλά και να έχουν άλλα αναπτυξιακά προβλήματα.

Η σοβαρή νόσος προκαλείται από ανωμαλίες στο DNA του αναπτυσσόμενου εμβρύου, οι οποίες έχουν ως συνέπεια ο συνδετικός ιστός του κολλαγόνου είτε να λείπει, είτε να είναι κακής ποιότητας.

Για πρώτη φορά οι επιστήμονες θα επιχειρήσουν να μετριάσουν τα συμπτώματα της πάθησης, εισάγοντας προγεννητικά στο έμβρυο βλαστικά κύτταρα δωρητών. Η ελπίδα είναι ότι τα βλαστοκύτταρα θα εξελιχθούν σε υγιή οστά και ότι τα κατάγματα θα λιγοστέψουν.

Η πρώτη κλινική δοκιμή θα γίνει σε 15 μωρά, στα οποία θα εισαχθούν βλαστοκύτταρα τόσο πριν τη γέννησή τους, όσο και μετά. Σε άλλα 15 παιδιά η ίδια θεραπεία θα γίνει μόνο μετά τη γέννησή τους, για λόγους σύγκρισης.

Στο παρελθόν είχε γίνει πειραματική προγεννητική εμφύτευση βλαστοκυττάρων σε δύο περιπτώσεις της νόσου, αλλά όχι κανονική κλινική δοκιμή. Αν αυτή αποδειχθεί επιτυχής, τότε θα ανοίξει το δρόμο για την προγεννητική εισαγωγή βλαστικών κυττάρων και σε άλλες παθήσεις.


Πηγή: http://www.newsbeast.gr