Ελπίδες για γονιδιακή θεραπεία της αιμορροφιλίας

Ερευνητές κατάφεραν να αντιμετωπίσουν παρόμοια πάθηση σε σκύλους.
Η αιμορροφιλία Α είναι μια διαταραχή της πήξης του αίματος, η οποία προκαλείται από την έλλειψη μιας συγκεκριμένης πρωτεΐνης, που ονομάζεται παράγοντας πήξης VIII. Η νόσος κληρονομείται γονιδιακά και εμφανίζεται σχεδόν αποκλειστικά στους άντρες, οι οποίοι κληρονομούν το ελαττωματικό γονίδιο από τη μητέρα τους.

Τώρα, ερευνητές από τις ΗΠΑ και τη Γαλλία υποστηρίζουν με δημοσίευμά τους στο περιοδικό «Nature Communications» ότι τα πειράματά τους σε σκυλιά, τα οποία έπασχαν από μια διαταραχή παρόμοια με αυτήν της ανθρώπινης αιμορροφιλίας Α, έχουν φέρει θετικά αποτελέσματα.

Οι ειδικοί, χρησιμοποιώντας έναν ιό, μετέφεραν το φυσιολογικό γονίδιο για τον παράγοντα πήξης VIII στα αιμοπετάλια των ζώων, δηλαδή στα κύτταρα του αίματος που εμπλέκονται στην επισκευή των κατεστραμμένων αιμοφόρων αγγείων και είναι υπεύθυνα για την πήξη του αίματος.

Δύο χρόνια μετά την παραπάνω θεραπεία, οι δύο από τους τρεις σκύλους δεν παρουσίαζαν κάποια σοβαρή εσωτερική αιμορραγία.

Ο επικεφαλής της έρευνας δρ. Dr David Wilcox από το Ιατρικό Κολέγιο του Ουισκόνσιν στο Μιλγουόκι, ελπίζει ότι η συγκεκριμένη μέθοδος θα μπορούσε να βελτιώσει σε βάθος χρόνου την ποιότητα ζωής των ασθενών που πάσχουν από αιμορροφιλία Α.

Εκπρόσωπος της Αιμορροφιλικής Ένωσης της Βρετανίας δήλωσε ότι «η γονιδιακή θεραπεία αποτελεί μια πιθανή μακροπρόθεσμη λύση για τα άτομα με αιμορραγικές διαταραχές. Λαμβάνοντας υπόψη την έρευνα που έχει ήδη πραγματοποιηθεί, ελπίζουμε ότι θα δούμε κάποια αποτελέσματα σε περίπου 10 χρόνια και πιθανότατα πρώτα για την αιμορροφιλία Β και έπειτα για την αιμορροφιλία Α. Φυσικά, καμία θεραπεία δε μπορεί να χρησιμοποιηθεί μέχρι να περάσει και το στάδιο των κλινικών δοκιμών και δεν πρέπει να ξεχνάμε τους κινδύνους που κρύβουν οι ψεύτικες ελπίδες για τους ασθενείς».


Πηγή: http://www.vita.gr