Γονιδιακή θεραπεία για το Πάρκινσον

Η κλινική δοκιμή, αν και περιορισμένη, υπόσχεται βελτίωση χωρίς παρενέργειες

Στη νόσο του Πάρκινσον οι νευρώνες υφίστανται σημαντικές βλάβες με αποτέλεσμα ο ασθενής να χάνει την κινητικότητά του. Η γονιδιακή θεραπεία υπόσχεται τώρα μια λύση για πολλά άτομα με τη νευροεκφυλιστική νόσο

Νέα Υόρκη

Για πρώτη φορά εφαρμόστηκε με επιτυχία γονιδιακή θεραπεία για τη νόσο του Πάρκινσον στο πλαίσιο κλινικών δοκιμών, σύμφωνα με αμερικανική μελέτη που δημοσιεύεται στην ιατρική επιθεώρηση «Τhe Lancet Neurology».

Αν και η δοκιμή, η οποία διεξήχθη από ειδικούς του Ινστιτούτου Feinstein και του Ιατρικού Κολεγίου Weill Cornell στη Νέα Υόρκη, αφορούσε μικρό αριθμό ασθενών – 45 άτομα – η πειραματική θεραπεία δίνει ελπίδα σε εκατομμύρια ανθρώπους που πάσχουν από τη νευροεκφυλιστική νόσο.

Οι παρούσες θεραπείες

Η νόσος του Πάρκινσον χαρακτηρίζεται από τρόμους, βραδύτητα στις κινήσεις και γνωσιακά προβλήματα. Προκαλείται εξαιτίας του θανάτου νευρώνων στα εγκεφαλικά μονοπάτια που παράγουν το νευροδιαβιβαστή ντοπαμίνη.

Σήμερα πολλοί ασθενείς λαμβάνουν το φάρμακο λεβαντόπα (L-DOPA), μια χημικώς πρόδρομη μορφή ντοπαμίνης, προκειμένου να ανακτήσουν τον έλεγχο των κινήσεών τους. Ωστόσο μακροπρόθεσμα οι ασθενείς εμφανίζουν ανθεκτικότητα στο φάρμακο ενώ παρουσιάζουν και πλήθος παρενεργειών, τόσο ψυχολογικών όσο και σωματικών.

Η γονιδιακή θεραπεία μπορεί να προσφέρει μια πιο μακροπρόθεσμη λύση για αυτούς τους ασθενείς, σύμφωνα με τον επικεφαλής της δοκιμής, νευρολόγο στο Ινστιτούτο FeinsteinΑντριου Φέιγκιν.

Η κλινική δοκιμή

Στη δοκιμή, η οποία χρηματοδοτήθηκε από την εταιρέια Neurologix που κρατά και την πατέντα της νέας θεραπείας, συμμετείχαν συνολικά 45 ασθενείς ηλικίας 30-75 ετών. Στους 23 εξ αυτών εγχύθηκε ένας ιός ο οποίος είχε τροποποιηθεί ώστε να αποτελεί το όχημα μεταφοράς του γονιδίου GAD (δεκαρβοξυλάση του γλουταμικού οξέος, glutamic acid decarboxylase) σε μια περιοχή του εγκεφάλου που είναι υπερδραστήρια στα άτομα με Πάρκινσον (υποθαλαμικός πυρήνας).

Το γονίδιο GAD κωδικοποιεί για την παραγωγή ενός νευροδιαβιβαστή, του GABA, ο οποίος «ηρεμεί» τους νευρώνες στη συγκεκριμένη περιοχή του εγκεφάλου. Σημειώνεται ότι μια άλλου τύπου σύγχρονη θεραπεία για το Πάρκινσον, η εν τω βάθει διέγερση του εγκεφάλου, στην οποία χρησιμοποιούνται ηλεκτρόδια, «αποσιωπά» τους νευρώνες στην ίδια ακριβώς περιοχή.

Οι ασθενείς που δεν έλαβαν γονιδιακή θεραπεία στο πλαίσιο της διπλής, τυφλής κλινικής δοκιμής, υπεβλήθησαν σε χειρουργική επέμβαση στον εγκέφαλο για την αντιμετώπιση του προβλήματός τους.

Ελπιδοφόρα αποτελέσματα

Εξι μήνες μετά τις παρεμβάσεις οι ερευνητές αξιολόγησαν τη βελτίωση της νόσου και στις δύο ομάδες ασθενών με βάση μια ειδική κλίμακα στην οποία περιλαμβάνονται διαφορετικές παράμετροι όπως η βάδιση, η στάση του σώματος, οι κινήσεις των δαχτύλων. Όπως προέκυψε, τα άτομα που είχαν υποβληθεί στη γονιδιακή θεραπεία παρουσίασαν βελτίωση της τάξεως του 23,1% με βάση την κλίμακα, σε σύγκριση με ποσοστό 12,7% στην ομάδα της επέμβασης.

Είναι επίσης σημαντικό το γεγονός ότι – τουλάχιστον μέχρι στιγμής – δεν έχουν εμφανιστεί σοβαρές παρενέργειες από την εφαρμογή της γονιδιακής θεραπείας στους ασθενείς. Οι συγγραφείς της μελέτης τονίζουν ότι η νέα θεραπεία «προσφέρει μια εναλλακτική στη συμβατική φαρμακολογική θεραπεία και τη χειρουργική επέμβαση που εφαρμόζονται σήμερα για αντιμετώπιση του Πάρκινσον ενώ δίνει παράλληλα υπόσχεση για αντιμετώπιση και άλλων νευρολογικών νοσημάτων».

Οι ερευνητές παραδέχονται πάντως ότι η συγκεκριμένη δοκιμή ήταν μικρού εύρους και απαιτείται τώρα η επιβεβαίωση των αποτελεσμάτων σε μεγαλύτερο αριθμό ασθενών. 

Πηγή: Εφημερίδα "TO BHMA"