28 Φεβρουαρίου: Παγκόσμια Ημέρα Σπανίων Παθήσεων
Γράφει η ΕΛΕΝΗ ΤΕΝΤΟΥ, πρόεδρος και διευθύνουσα σύμβουλος Actelion Pharmaceuticals Hellas S.Α.
Τα «ορφανά» φάρμακα προορίζονται για τη διάγνωση, την πρόληψη ή τη θεραπεία παθήσεων που συνεπάγονται κίνδυνο για τη ζωή ή είναι πολύ σοβαρές, σπάνιες και οι οποίες πριν από την εμφάνιση των συγκεκριμένων φαρμάκων έμεναν αθεράπευτες και οι ασθενείς οδηγούνταν ταχύτατα είτε στο θάνατο είτε διαβιούσαν με βαριές αναπηρίες και πολύ πόνο.
Η ύπαρξη λοιπόν αυτών των ορφανών φαρμάκων στην Ελλάδα καθώς και η πρόσβαση των ασθενών σε αυτά είναι ύψιστης σημασίας όχι μόνο για την ποιότητα ζωής αλλά και για την επιβίωση αυτών των ασθενών.
Αξίζει να σημειωθεί ότι σύμφωνα με τις υφιστάμενες επιστημονικές γνώσεις, πέντε στους 10.000 κατοίκους της Ε.Ε., δηλαδή περίπου 253.000 άτομα στην Ε.Ε. των 27 μελών, πάσχουν από κάποια σπάνια ασθένεια. Υπολογίζεται ότι 5.000-8.000 διαφορετικές σπάνιες ασθένειες προσβάλλουν 6-8% του πληθυσμού παγκοσμίως σε κάποια στιγμή της ζωής του. Δηλαδή, 27-36 εκατομμύρια άνθρωποι σ' όλο τον κόσμο προσβάλλονται ή πρόκειται να προσβληθούν από μια σπάνια ασθένεια, ενώ πέντε νέες ασθένειες περιγράφονται κάθε εβδομάδα στα ιατρικά έγγραφα. 80% των σπάνιων ασθενειών είναι γενετικής φύσεως και αφορεί το 3-4% των γεννήσεων, μπορούν όμως και να οφείλονται στην έκθεση στο περιβάλλον κατά την κύηση ή σε μεταγενέστερο στάδιο της ζωής, συχνά σε συνδυασμό με γενετική προδιάθεση.
Ερευνα ελλιπής και κατακερματισμένη
Η έρευνα για τις σπάνιες νόσους έχει αποδειχθεί πολύ χρήσιμη για την καλύτερη κατανόηση των μηχανισμών κοινών παθήσεων, όπως η παχυσαρκία και ο διαβήτης, δεδομένου ότι συχνά αποτελούν ένα μοντέλο δυσλειτουργίας μιας και μόνο βιολογικής οδού. Ωστόσο, η έρευνα για τις σπάνιες νόσους είναι όχι μόνον ελλιπής αλλά και κατακερματισμένη στα διάφορα εργαστήρια της Ε.Ε. Επιπλέον, η έλλειψη συγκεκριμένων πολιτικών υγείας για τις σπάνιες νόσους και η έλλειψη εμπειρογνωμοσύνης μεταφράζονται σε καθυστερημένη διάγνωση και δύσκολη πρόσβαση στην περίθαλψη. Αυτό συνεπάγεται επιπλέον σωματικές, ψυχολογικές και διανοητικές βλάβες, ανεπαρκή ή ακόμα και επιβλαβή θεραπεία και έλλειψη εμπιστοσύνης στο σύστημα υγείας, παρά το γεγονός ότι ορισμένες σπάνιες νόσοι επιτρέπουν στον ασθενή να ζήσει μια κανονική ζωή εάν διαγνωστούν έγκαιρα και αντιμετωπιστούν κατάλληλα. Η εσφαλμένη διάγνωση ή η μη διάγνωση είναι τα κύρια εμπόδια για τη βελτίωση της ποιότητας της ζωής χιλιάδων ασθενών που πάσχουν από σπάνιες νόσους.
Αξίζει να σημειωθεί ότι σε πολλές περιπτώσεις ασθενών η ανακάλυψη ενός τέτοιου φαρμακευτικού σκευάσματος άλλαξε τη ζωή, από τη μια στιγμή στην άλλη, ενηλίκων που μπόρεσαν να επιστρέψουν ξανά στην εργασία τους ή να φροντίσουν την οικογένειά τους, παιδιών που μπόρεσαν να πάνε ξανά στο σχολείο. Αυτές ακριβώς οι ανθρώπινες ιστορίες, που δυναμώνουν την πίστη στην ανθρώπινη ζωή καθενός που έρχεται σε επαφή μαζί τους, είναι και η κινητήριος δύναμη για όλους εμάς στην έρευνα και τη φαρμακευτική βιοτεχνολογία, όπου καθημερινά δίνουμε αγώνα προκειμένου αυτοί οι ασθενείς να έχουν πρόσβαση στις πολύτιμες θεραπείες που χρειάζονται.
Αναγκαία η εύκολη πρόσβαση
Κρίνεται λοιπόν αναγκαία η άμεση και εύκολη πρόσβαση των ασθενών αυτών στη θεραπεία με ορφανά φάρμακα. Προς αυτή την κατεύθυνση το δρόμο δείχνουν οι καλές πρακτικές που έχουν ήδη διαμορφωθεί στην Ευρωπαϊκή Ενωση, τις οποίες και η Ελλάδα, ως κράτος-μέλος, σε μεγάλο βαθμό μπορεί να υιοθετήσει και να εφαρμόσει. Πρόκειται για πρακτικές οι οποίες διασφαλίζουν από τη μια την ύπαρξη ειδικού πλαισίου κινήτρων για την κυκλοφορία των ορφανών φαρμάκων και από την άλλη απόλυτα ελεγχόμενα κανάλια διάθεσης στους ασθενείς που τα έχουν ανάγκη, ώστε να μην αναγκάζονται οι ίδιοι και οι οικογένειές τους να ταλαιπωρούνται με γραφειοκρατικές διαδικασίες, προκειμένου να εξασφαλίσουν την απαραίτητη για τη ζωή τους θεραπευτική αγωγή.
Σήμερα, η διάθεση των ορφανών φαρμάκων για τις σπάνιες παθήσεις γίνεται από τα δημόσια νοσοκομεία, τα νοσοκομειακά φαρμακεία και τα ιδιωτικά φαρμακεία και καλύπτεται εξ ολοκλήρου από τα ασφαλιστικά ταμεία. Το γεγονός αυτό είναι πολύ σημαντικό και καταδεικνύει τη θέληση όλων των φορέων -πολιτείας και φαρμακευτικών εταιρειών- να διευκολυνθούν οι ασθενείς ακόμη περισσότερο στο να έχουν πρόσβαση στην προμήθεια των φαρμάκων τους.
Είναι ενθαρρυντικό το γεγονός ότι η πολιτεία και ειδικότερα οι υπεύθυνοι για τη διαμόρφωση της πολιτικής δείχνουν διάθεση να σκύψουν με ενδιαφέρον στο ζήτημα, προκειμένου να θεσπίσει και η χώρα μας ένα πλαίσιο κυκλοφορίας για τα ορφανά φάρμακα αντάξιο των άλλων ευρωπαϊκών χωρών και να ενισχυθεί η πρόσβαση στη θεραπεία καθώς και η φροντίδα των ατόμων με σπάνιες παθήσεις.
Δείτε επίσης:
Δεν υπάρχουν σχόλια:
Δημοσίευση σχολίου
Σημείωση: Μόνο ένα μέλος αυτού του ιστολογίου μπορεί να αναρτήσει σχόλιο.